Полiт.ua Государственная сеть Государственные люди Войти
7 декабря 2016, среда, 17:18
Facebook Twitter LiveJournal VK.com RSS

НОВОСТИ

СТАТЬИ

АВТОРЫ

ЛЕКЦИИ

PRO SCIENCE

ТЕАТР

РЕГИОНЫ

Новый успех генной терапии

Тромб
Тромб
Wellcome Images

Генная терапия покоряет все новые и новые рубежи. Американо-французская группа ученых опубликовала в журнале Nature Communications результаты длившегося два с половиной года эксперимента, в ходе которого собак успешно лечили от гемофилии А.

Генная терапия – это метод лечения, при котором в клетки организма внедряются дополнительные копии генов, и начинают там работать – производить соответствующий белок. И, хотя, проявив некоторую изобретательность, с помощью генной терапии можно пытаться бороться с самыми разными болезнями (например, недавно произошла драматическая история победы генной терапии над лейкозом), проще всего применять ее против заболеваний, вызванных дефектом одного единственного гена. На сегодняшний день единственный геннотерапевтический препарат, который прошел клинические испытания – «Глибера» – предназначен для лечения дефицита фермента, расщепляющего жиры.

Гемофилия А – тоже моногенное заболевание. У таких больных поврежден ген, кодирующий фактор свертывания крови номер 8 (FVIII). Из-за этого могут возникать спонтанные кровотечения, а даже небольшие травмы для таких больных становятся очень опасными. Лечение обычно заключается в том, что больным, когда начинается кровотечение, вводится искусственно синтезированный FVIII.

У собак есть похожая мутация, и они точно также болеют гемофилией А. Поэтому именно собаки участвовали в преклинических испытаниях нового метода. Прежде, чем получить разрешение на клинические испытания, ученые должны последовательно продемонстрировать эффективность предлагаемого подхода на культурах клеток, на грызунах (мышах, крысах), а затем на более крупных животных. Если все эти эксперименты дадут положительный результат, можно задуматься о клинических испытаниях с участием людей.

С момента трансплантации прошло два с половиной года, здоровье собак хорошее.

Для доставки в клетки генов, кодирующих FVIII, были выбраны аденоассоциированные вирусы. Эти вирусы не встраивают своей геном в геном клеток хозяина, поэтому признаны наиболее безопасными из всех вирусов, которые можно использовать для генной терапии. Но у них есть другой недостаток: попадая в организм человека или животного, они могут вызывать иммунный ответ (особенно, если раньше организм встречался с вирусом этого типа). Тогда иммунная система организма атакует клетки, в которые проник вирус, клетки гибнут, и эффективность процедуры резко падает. Не говоря уже о том, что иммунный ответ сопровождается всеми положенными симптомами  на уровне всего организма.

Поэтому медики решили не вводить вирусные частицы в организм (обычно, они вводятся в таких случаях в печень, где вырабатывается фактор свертывания), а применить более элегантный подход. На сегодняшний день хорошо отработана процедура получения стволовых клеток крови из периферической крови, а не из костного мозга. Ученые получили стволовые клетки, заразили их вирусом и трансплантировали обратно. При этом конструкция, содержащая ген фактора FVIII, была устроена таким образом, что белок синтезировался только в тромбоцитах.

Результаты эксперимента оказались довольно оптимистическими. С момента трансплантации прошло два с половиной года, собаки ведут нормальный образ жизни, кровотечения у них прекратились. И, хотя, напрямую измеряемый уровень FVIII ниже, чем у здоровых индивидуумов, его вполне достаточно для отсутствия симптоматики.

Обсудите в соцсетях

Система Orphus
Подпишитесь
чтобы вовремя узнавать о новых спектаклях и других мероприятиях ProScience театра!
3D Apple Facebook Google GPS IBM iPhone PRO SCIENCE видео ProScience Театр Wi-Fi альтернативная энергетика «Ангара» античность археология архитектура астероиды астрофизика Байконур бактерии библиотека онлайн библиотеки биология биомедицина биомеханика бионика биоразнообразие биотехнологии блогосфера бозон Хиггса визуальная антропология вирусы Вольное историческое общество Вселенная вулканология Выбор редакции гаджеты генетика география геология глобальное потепление грибы грипп демография дети динозавры ДНК Древний Египет естественные и точные науки животные жизнь вне Земли Западная Африка защита диссертаций землетрясение зоопарк Иерусалим изобретения иммунология инновации интернет инфекции информационные технологии искусственный интеллект ислам историческая политика история история искусства история России история цивилизаций История человека. История институтов исчезающие языки карикатура католицизм квантовая физика квантовые технологии КГИ киты климатология комета кометы компаративистика компьютерная безопасность компьютерные технологии коронавирус космос криминалистика культура культурная антропология лазер Латинская Америка лженаука лингвистика Луна мамонты Марс математика материаловедение МГУ медицина междисциплинарные исследования местное самоуправление метеориты микробиология Минобрнауки мифология млекопитающие мобильные приложения мозг Монголия музеи НАСА насекомые неандертальцы нейробиология неолит Нобелевская премия НПО им.Лавочкина обезьяны обучение общество О.Г.И. открытия палеолит палеонтология память педагогика планетология погода подготовка космонавтов популяризация науки право преподавание истории происхождение человека Протон-М психология психофизиология птицы ракета растения РБК РВК регионоведение религиоведение рептилии РКК «Энергия» робототехника Роскосмос Роспатент русский язык рыбы Сингапур смертность Солнце сон социология спутники старообрядцы стартапы статистика технологии тигры торнадо транспорт ураган урбанистика фармакология Фестиваль публичных лекций физика физиология физическая антропология фольклор химия христианство Центр им.Хруничева школа эволюция эволюция человека экология эпидемии этнические конфликты этология ядерная физика язык

Редакция

Электронная почта: politru.edit1@gmail.com
Адрес: 129343, Москва, проезд Серебрякова, д.2, корп.1, 9 этаж.
Телефоны: +7 495 980 1893, +7 495 980 1894.
Стоимость услуг Полит.ру
Свидетельство о регистрации средства массовой информации
Эл. № 77-8425 от 1 декабря 2003г. Выдано министерством
Российской Федерации по делам печати, телерадиовещания и
средств массовой информации. Выходит с 21 февраля 1998 года.
При любом использовании материалов веб-сайта ссылка на Полит.ру обязательна.
При перепечатке в Интернете обязательна гиперссылка polit.ru.
Все права защищены и охраняются законом.
© Полит.ру, 1998–2014.