Полiт.ua Государственная сеть Государственные люди Войти
17 августа 2017, четверг, 04:37
Facebook Twitter LiveJournal VK.com RSS

НОВОСТИ

СТАТЬИ

АВТОРЫ

ЛЕКЦИИ

PRO SCIENCE

СКОЛКОВО

РЕГИОНЫ

Новая победа генной терапии

Кровь с серповидными клетками
Кровь с серповидными клетками

Французские ученые сообщили о первом в истории успешном применении генной терапии для излечения серповидноклеточной анемии.

В мире ежегодно рождается около 300 тысяч детей с серповидноклеточной анемией. Данная болезнь вызывается мутацией в гене, кодирующем одну из субчастиц молекулы гемоглобина. Она приводит к изменению формы белковой молекулы в красных клетках крови (вместо гемоглобина A появляется гемоглобин S). Эритроциты с дефектным гемоглобином имеют характерную серповидную форму, тогда как нормальные эритроциты имеют форму диска с вогнутой сердцевиной.

Серповидные эритроциты чаще обычных разрушаются, что влечет постоянную анемию, так как из-за гибели эритроцитов ткани недополучают кислород. К тому же такие эритроциты менее пластичны и хуже способны проходить через узкие капилляры. Частая закупорка капилляров у больных приводит к различным нарушениям, появлению тромбоза в печени и селезенке, артриту, язвам на ногах к тому же для них всегда характерна анемия и постоянная усталость. В некоторых случаях закупорка капилляров сетчатки глаза может привести к слепоте. Единственной формой непаллиативного лечения для таких больных до последнего времени была пересадка донорского костного мозга, но не для всех из них удается найти подходящего донора, к тому же трансплантация требует пожизненного применения препаратов, снижающих иммунитет.

Новый метод был сначала успешно испытан на животных, а в 2014 году в Детской больнице Неккер в Париже было начато первое клиническое испытание на человеке. Ученые работали с тринадцатилетним мальчиком с тяжелой формой серповидноклеточной анемии. Из-за последствий болезни у него развился двусторонний остеонекроз тазобедренного сустава, он также перенес удаление селезенки и желчного пузыря. Исследователи взяли у мальчика образец ткани его костного мозга. Из ткани были выделены мультипотентные гематопоэтические клетки. При помощи специально сконструированного вируса они внесли в его клетки гены другой формы гемоглобина. Причем они использовали не просто ген гемоглобина A, а добились замены в молекуле этого белка одной аминокислоты (глутамин на треонин). Этот вариант гена был обнаружен у некоторых детей, у которых ожидалось появление серповидноклеточной анемии, но ее симптомы не проявлялись.

После этого ученые использовали препарат бусульфан, чтобы уничтожить оставшиеся в организме мальчика кроветворные клетки. Такую процедуру обычно делают перед пересадкой костного мозга. Затем мальчику вернули взятые у него клетки с модифицированным теперь геном, ответственным за гемоглобин.

Примерно через полгода после процедуры уровень гемоглобина в крови мальчика достиг 106 – 120 граммов на литр (при норме для его возраста 110 – 160 граммов на литр). Частично это был гемоглобин S, частично – нормальный гемоглобин A. Через девять месяцев нормальный гемоглобин составлял 46 % от всего гемоглобина в организме, а спустя 15 месяцев после пересадки клеток нормального гемоглобина было уже 48 %. Такого количества гемоглобина А достаточно, чтобы симптомы серповидноклеточной анемии исчезли. На протяжении всех 15 месяцев у пациента не наблюдалось проявлений болезни. И врачи смогли отменить дополнительную терапию лекарствами и переливания крови. Исследователи будут в дальнейшем лишь наблюдать за состоянием крови мальчика, чтобы узнать, сохранится ли нормальный вариант гемоглобина в его организме и далее. Пока же можно сказать, что мальчик, в течение многих лет страдавший от тяжелой болезни, избавился от нее.

Сейчас клинические испытания аналогичного способа лечения проходят с участием еще ряда больных серповидноклеточной анемией и бета-талассемией (подробнее об этой болезни и применении генной терапии для ее лечения можно прочитать в специальном очерке). Сообщения об их результатах ожидаются.

Итоги исследования опубликовал New England Journal of Medicine.

Обсудите в соцсетях

Система Orphus
Loading...
Подпишитесь
чтобы вовремя узнавать о новых спектаклях и других мероприятиях ProScience театра!
3D Apple Big data Dragon Facebook Google GPS IBM iPhone MERS PRO SCIENCE видео ProScience Театр SpaceX Tesla Motors Wi-Fi Адыгея Александр Лавров альтернативная энергетика Анастасия Волочкова «Ангара» антибиотики античность археология архитектура астероиды астрофизика аутизм Байконур бактерии бедность библиотека онлайн библиотеки биология биомедицина биомеханика бионика биоразнообразие биотехнологии блогосфера бозон Хиггса британское кино Византия визуальная антропология викинги вирусы Вольное историческое общество Вселенная вулканология Выбор редакции гаджеты генетика география геология геофизика глобальное потепление грибы грипп дельфины демография дети динозавры Дмитрий Страшнов ДНК Древний Египет естественные и точные науки животные жизнь вне Земли Западная Африка защита диссертаций землетрясение змеи зоопарк зрение Иерусалим изобретения иммунология инновации интернет инфекции информационные технологии искусственный интеллект ислам историческая политика история история искусства история России история цивилизаций История человека. История институтов исчезающие языки карикатура католицизм квантовая физика квантовые технологии КГИ киты климатология комета кометы компаративистика компьютерная безопасность компьютерные технологии космический мусор космос криминалистика культура культурная антропология лазер Латинская Америка лексика лженаука лингвистика Луна мамонты Марс математика материаловедение МГУ медицина междисциплинарные исследования местное самоуправление метеориты микробиология Минобрнауки мифология млекопитающие мобильные приложения мозг моллюски Монголия музеи НАСА насекомые неандертальцы нейробиология неолит Нобелевская премия НПО им.Лавочкина обезьяны обучение общество О.Г.И. онкология открытия палеолит палеонтология память папирусы паразиты педагогика планетология погода подготовка космонавтов популяризация науки право преподавание истории продолжительность жизни происхождение человека Протон-М психоанализ психология психофизиология птицы РадиоАстрон ракета растения РБК РВК РГГУ регионоведение религиоведение рептилии РКК «Энергия» робототехника Роскосмос Роспатент русский язык рыбы сердце сериалы Сингапур сланцевая революция смертность СМИ Солнце сон социология спутники старение старообрядцы стартапы статистика такси технологии тигры торнадо транспорт ураган урбанистика фармакология Фестиваль публичных лекций физика физиология физическая антропология финансовый рынок фольклор химия христианство Центр им.Хруничева школа школьные олимпиады эволюция эволюция человека экология эмбриональное развитие эпидемии этика этнические конфликты этология Юпитер ядерная физика язык

Редакция

Электронная почта: politru.edit1@gmail.com
Адрес: 129343, Москва, проезд Серебрякова, д.2, корп.1, 9 этаж.
Телефон: +7 495 980 1894.
Стоимость услуг Полит.ру
Свидетельство о регистрации средства массовой информации
Эл. № 77-8425 от 1 декабря 2003г. Выдано министерством
Российской Федерации по делам печати, телерадиовещания и
средств массовой информации. Выходит с 21 февраля 1998 года.
При любом использовании материалов веб-сайта ссылка на Полит.ру обязательна.
При перепечатке в Интернете обязательна гиперссылка polit.ru.
Все права защищены и охраняются законом.
© Полит.ру, 1998–2014.