Полiт.ua Государственная сеть Государственные люди Войти
23 сентября 2018, воскресенье, 05:21
Facebook Twitter VK.com Telegram

НОВОСТИ

СТАТЬИ

АВТОРЫ

ЛЕКЦИИ

PRO SCIENCE

СКОЛКОВО

РЕГИОНЫ

Разрушающее печень вещество применят в генной терапии

Модель вируса AAV
Модель вируса AAV
Wikimedia Commons

Группа ученых предложила новый метод решения одной из проблем генной терапии – как добиться, чтобы основную часть работы органа выполняли именно генномодифицированные клетки. Чтобы осуществить такое с клетками печени, они просто предложили уничтожать клетки, не подвергавшиеся модификации. Осуществить столь смелую идею помогли исключительные регенеративные свойства печени. Эксперимент был проведен на лабораторных мышах.

Генная терапия предназначается в первую очередь для лечения заболеваний, связанных с мутациями, которые препятствуют выработке необходимых для организма веществ. Так, один из видов гемофилии возникает из-за мутации в гене, ответственном за производство белка, который называется фактор свертывания крови IX, или фактор Кристмаса. Данный белок вырабатывается клетками печени. Если соответствующий ген в этих клетках не работает, свертываемость крови нарушается. Именно с недостаточной выработкой фактора IX была связана гемофилия у царевича Алексея Романова.

Сейчас ученые используют модифицированный аденоассоциированный вирус (AAV), чтобы доставить в клетки печени цепочку ДНК с работающим вариантом данного гена. Однако до сих пор не удалось сделать так, чтобы пациенты получили достаточное количество фактора IX. Чтобы устранить проявления гемофилии, необходимо поднять содержание этого белка как минимум до 12 % от нормального уровня. Но генная терапия с использованием AAV может обеспечить лишь 6 % или менее. При этом при высоких дозах вируса необходимо применять стероидные препараты для борьбы с иммунным ответом. В итоге в большинстве случаев не удается модифицировать достаточное число клеток печени или поддержать высокую активность новых генов, чтобы дать нужное количество фактора IX.

Выход из положения подсказала способность печени самовосстанавливаться, даже после потери трех четвертей своих клеток. Шон Нюгорд (Sean Nygaard) и его коллеги из лаборатории генной терапии в Oregon Health & Science University создали версию вируса AAV, которая не только несла копию гена фактора IX, а также гена, управляющего его экспрессией, но и фрагмент ДНК, кодирующий короткую цепочку РНК, которая блокирует фермент, вызывающий повреждение ДНК клеток печени и остановку деления при применения препарата CEHPOBA. Таким образом, модифицированные клетки оставались устойчивыми к CEHPOBA, а обычные клетки печени при его введении в организм погибали.

В эксперименте здоровым новорожденным мышатам делали инъекцию соответствующим образом подготовленного вируса, а затем в течение месяца ежедневно вводили препарат CEHPOBA. Другие мыши также получили вирус с геном фактора IX, но препарата CEHPOBA не получали. В конце эксперимента в организме мышей, которым вводился разрушающий печень препарат, уровень фактора IX был в 10 – 30 раз выше.

Об итога эксперимента сообщается в статье, опубликованной журналом Science Translational Medicine.

Обсудите в соцсетях

Система Orphus
Loading...
Подпишитесь
чтобы вовремя узнавать о новых спектаклях и других мероприятиях ProScience театра!
3D Apple Big data Dragon Facebook Google GPS IBM MERS PRO SCIENCE видео ProScience Театр SpaceX Tesla Motors Wi-Fi Адыгея акустика Александр Лавров альтернативная энергетика «Ангара» антибиотики античность археология архитектура астероиды астрофизика аутизм Африка бактерии бедность библиотеки биология биомедицина биомеханика бионика биоразнообразие биотехнологии блогосфера бозон Хиггса Византия викинги вирусы военная полиция Вольное историческое общество воспитание Вселенная вулканология гаджеты генетика география геология геофизика глобальное потепление гравитация грибы грипп дельфины демография демократия дети динозавры ДНК Древний Египет естественные и точные науки животные жизнь вне Земли Западная Африка защита диссертаций землетрясение змеи зоопарк зрение Иерусалим изобретения иммунология импорт инновации интернет инфекции информационные технологии искусственный интеллект ислам исламизм история история искусства история цивилизаций История человека. История институтов исчезающие языки карикатура картография католицизм квантовая физика квантовые технологии КГИ киты климатология комета кометы компаративистика компьютерная безопасность компьютерные технологии космический мусор космос криминалистика культура культурная антропология Курская область лазер Латинская Америка лексика лженаука лингвистика Луна льготы мамонты Марс математика материаловедение МГУ медицина междисциплинарные исследования Международный арбитражный суд в Гааге местное самоуправление Металлургия метеориты микробиология микроорганизмы Минобрнауки мифология млекопитающие мобильные приложения мозг моллюски Монголия музеи НАСА насекомые научный юмор неандертальцы нейробиология неолит Нобелевская премия НПО им.Лавочкина обезьяны обучение общество одаренные дети онкология открытия палеолит палеонтология память папирусы паразиты педагогика перевод персональные данные планетология погода подготовка космонавтов политика право преподавание истории приматы продолжительность жизни происхождение человека Протон-М психоанализ психология психофизиология птицы РадиоАстрон ракета растения РБК РВК РГГУ религиоведение рептилии РКК «Энергия» робототехника Роскосмос Роспатент Росприроднадзор Российская империя Русал русский язык рыбы Сергиев Посад сердце Сингапур сланцевая революция смертность СМИ Солнце сон социология спутники старение старообрядцы стартапы статистика такси технологии тигры топливо торнадо транспорт ураган урбанистика фармакология физика физиология финансовый рынок фольклор химия христианство Центр им.Хруничева черные дыры школа эволюция экология эмбриональное развитие эпидемии эпидемиология этнические конфликты этология Юпитер ядерная физика язык

Редакция

Электронная почта: politru.edit1@gmail.com
Адрес: 129090, г. Москва, Проспект Мира, дом 19, стр.1, пом.1, ком.5
Телефон: +7 495 980 1894.
Яндекс.Метрика
Свидетельство о регистрации средства массовой информации
Эл. № 77-8425 от 1 декабря 2003г. Выдано министерством
Российской Федерации по делам печати, телерадиовещания и
средств массовой информации. Выходит с 21 февраля 1998 года.
При любом использовании материалов веб-сайта ссылка на Полит.ру обязательна.
При перепечатке в Интернете обязательна гиперссылка polit.ru.
Все права защищены и охраняются законом.
© Полит.ру, 1998–2014.