28 марта 2024, четверг, 21:14
TelegramVK.comTwitterYouTubeЯндекс.ДзенОдноклассники

НОВОСТИ

СТАТЬИ

PRO SCIENCE

МЕДЛЕННОЕ ЧТЕНИЕ

ЛЕКЦИИ

АВТОРЫ

Отключение гена в печени обезьян снизило уровень холестерина в их крови

Макак-резус
Макак-резус

Ученым впервые удалось отредактировать гены в большей части печени подопытных обезьян, в результате добившись снижения холестерина у них в крови. Возможно, такой метод можно будет применять при лечении болезней сердца. Авторы также полагают, что в будущем смогут исправлять последствия опасных мутаций.

Сейчас проведено уже довольно много исследований, в которых с терапевтической целью редактируется геном. Но обычно они проводятся ex vivo, то есть клетки пациента извлекаются из организма, в лабораторных условиях их ДНК редактируется при помощи метода CRISPR/Cas9 или какого-либо другого, а затем они возвращаются пациенту. Проведены также опыты по редактированию генома на эмбриональной стадии. Куда реже встречаются эксперименты in vivo, когда геном редактируется прямо в живом организме.

В этот раз целью исследователей стал ген PCSK9, кодирующий белок, который препятствует удалению холестерина из крови. Холестерин необходим организму для ряда задач, например, он участвует в построении клеточных мембран и синтезе витамина D. Поскольку холестерин не растворим в воде, его невозможно транспортировать по крови в чистом виде. Для переноса молекулы холестерина связываются с особыми транспортными белками, образуя липопротеины. Однако существуют так называемые липопротеины низкой плотности, и именно с ними связан «плохой холестерин», повышающий риск атеросклероза и таких его последствий, как инфаркты и инсульты. Белок PCSK9, вырабатываемый в печени, мешает удалять именно эти липопротеины. Существует несколько лекарственных препаратов, направленных на этот белок и снижающих уровень холестерина в крови.

Специалист по генной терапии Джеймс Уилсон (James Wilson) и его коллеги из Пенсильванского университета решили бороться не с белком PCSK9, а с ответственным за этот белок геном. Чтобы добиться успеха, им нужно было отключить этот ген в достаточно большом количестве клеток печени. Проводя опыт на макаках-резус, они использовали для редактирования генома искусственно сконструированную молекулу мегануклеазы, а в качестве средства доставки – модифицированный аденоассоциированный вирус.

Через четыре месяца у шести обезьян, участвовавших в эксперименте, до 64 % клеток печени несли в себе отключенный ген PCSK9. При максимальном количестве таких клеток содержание белка PCSK9 в крови обезьян упало на 84 %, а уровень холестерина, связанно с липопротеинами низкой плотности – на 60 %.

Итоги исследования опубликованы в журнале Nature Biotechnology.

Редакция

Электронная почта: polit@polit.ru
VK.com Twitter Telegram YouTube Яндекс.Дзен Одноклассники
Свидетельство о регистрации средства массовой информации
Эл. № 77-8425 от 1 декабря 2003 года. Выдано министерством
Российской Федерации по делам печати, телерадиовещания и
средств массовой информации. Выходит с 21 февраля 1998 года.
При любом использовании материалов веб-сайта ссылка на Полит.ру обязательна.
При перепечатке в Интернете обязательна гиперссылка polit.ru.
Все права защищены и охраняются законом.
© Полит.ру, 1998–2024.