20 мая 2019, понедельник, 19:39
VK.comFacebookTwitterTelegramInstagramYouTubeЯндекс.Дзен

НОВОСТИ

СТАТЬИ

PRO SCIENCE

МЕДЛЕННОЕ ЧТЕНИЕ

ЛЕКЦИИ

АВТОРЫ

Генная терапия для «детей в пузыре»

ДНК-лаборатория
ДНК-лаборатория

В Великобритании Национальная служба здравоохранения сообщила, что будет оплачивать генную терапию врожденного заболевания, вызывающего у ребенка отсутствие иммунитета. Метод Strimvelis, разработанный компанией GlaxoSmithKline, станет первым видом генной терапии, получившим государственное финансирование в Великобритании. Хотя цена такого лечения составляет более 500 тысяч фунтов стерлингов специалисты признали его более эффективным и, в конечном счете, более финансово оправданным по сравнению с терапией при помощи регулярного приема лекарств.

Метод лечения предназначен для борьбы с дефицитом аденозиндезаминазы (ADA deficiency, ADA-SCID). Он встречается примерно у одного новорожденного на сто тысяч. Из-за мутации в двадцатой хромосоме у больных в организме не вырабатывается фермент аденозиндезаминаза, участвующий в синтезе пуринов. По этой причине нарушается работа естественного иммунитета, и человек становится уязвимым для любой инфекции. Лишь половина детей с этим генетическим расстройством доживает до шести месяцев.

Сразу после рождения такого ребенка необходимо поместить в пластиковый кювет, внутри которого создается стерильная обстановка. В дальнейшем дети вынуждены расти только в защищенных помещениях, а, выходя наружу, носить специальные защитные костюмы, поэтому эту болезнь иногда называют «синдром ребенка в пузыре». Частично облегчить состояние больных может ферментная заместительная терапия – постоянный прием препаратов, заменяющих недостающий фермент. В некоторых случаях помочь больным может пересадка костного мозга.

Первое в истории успешное применение генной терапии было связано именно с лечением АДА-дефицита. Это произошло еще в 1990 году, когда в Бетесде (Мэриленд, США) Уильям Андерсон при помощи модифицированного вируса снабдил исправной копией гена четырехлетнюю девочку Ашанти Де Сильву. Лечение было успешным, по сообщениям 2007 года Ашанти Де Сильва была по-прежнему здорова, хотя и при условии регулярного приема лекарств.

В 2000-е годы последовал еще ряд успешных случаев применение генетической терапии при АДА-дефиците, а также при некоторых других видах врожденного иммунодефицита. Ученые из миланской клиники Сан-Рафаэле, а также компаний GlaxoSmithKline и MolMed создали метод Strimvelis, который годился для широкой клинической практики. Работа над ним велась с 2002 года. 75% детей, участвовавших в клинических испытаниях Strimvelis, не нуждались в дальнейшей ферментной заместительной терапии.

Метод состоит в получении у пациента гемопоэтических стволовых клеток, из которых для дальнейшего использования берутся только клетки, экспрессирующие мембранный белок CD34. Эти клетки культивируют с цитокинами и факторами роста, а затем при помощи вируса вводят в них ген аденозиндезаминазы. Затем клетки возвращают в организм пациента. Они укореняются в костном мозге, делятся и создают зрелые клетки с нормальным геном аденозиндеаминазы. Пока производить все требуемые манипуляции могут только в миланской больнице Сан-Рафаэле.

В подобном лечении нуждаются ежегодно 14 – 15 человек в странах Евросоюза и 12 человек в США. Цена курса высокая – 594 тысяч евро, но по сравнению с регулярными инъекциями ферментной заместительной терапии выходит дешевле, так как подобные инъекции в течение десяти лет жизни будут стоить не менее 4,25 миллиона долларов. Генная терапия проводится всего один раз и должна после этого действовать всю жизнь пациента. В апреле 2016 года комитет Европейского агентства по лекарственным средствам рекомендовал одобрить применение Strimvelis для детей с дефицитом аденозиндезаминазы, у которых нет подходящего донора костного мозга.

Теперь же в Великобритании лечение АДА-дефицита при помощи генной терапии будет оплачиваться Национальной службой здравоохранения. В прошлую пятницу Национальный институт здоровья и клинического совершенствования (National Institute for Health and Clinical Excellence, NICE) опубликовал проект руководства, где указывается, что Strimvelis имеет лучшие показатели выживаемости пациентов по сравнению с заместительной терапией и обычной трансплантацией стволовых клеток. Авторы документа утверждают, что такое лечение даст детям больше шансов жить нормальной жизнью, ходить в школу и общаться с друзьями, не опасаясь опасной для жизни инфекции.

Обсудите в соцсетях

Система Orphus
«Ангара» Африка Византия Вселенная Гренландия ДНК Иерусалим КГИ Луна МГУ Марс Металлургия Монголия НАСА РБК РВК РГГУ РадиоАстрон Роскосмос Роспатент Росприроднадзор Русал СМИ Сингапур Солнце Юпитер акустика антибиотики античность археология архитектура астероиды астрофизика бактерии бедность библиотеки биомедицина биомеханика бионика биоразнообразие биотехнологии блогосфера викинги вирусы воспитание вулканология гаджеты генетика география геология геофизика геохимия гравитация грибы дельфины демография демократия дети динозавры животные землетрясение змеи зоопарк зрение изобретения иммунология импорт инновации интернет инфекции ислам исламизм исследования история карикатура картография католицизм кельты киты климатология комета кометы компаративистика космос культура лазер лексика лженаука лингвистика льготы мамонты математика материаловедение медицина метеориты микробиология микроорганизмы мифология млекопитающие мозг моллюски музеи насекомые наука нацпроекты неандертальцы нейробиология неолит обезьяны общество онкология открытия палеолит палеонтология память папирусы паразиты перевод питание планетология погода политика право приматы психиатрия психоанализ психология психофизиология птицы ракета растения религиоведение рептилии робототехника рыбы сердце смертность сон социология спутники старение старообрядцы стартапы статистика такси технологии тигры топливо торнадо транспорт ураган урбанистика фармакология физика физиология фольклор химия христианство школа экология эпидемии эпидемиология этология язык Древний Египет Западная Африка Латинская Америка НПО «Энергомаш» Нобелевская премия РКК «Энергия» Российская империя Сергиев Посад альтернативная энергетика аутизм биология бозон Хиггса глобальное потепление грипп информационные технологии искусственный интеллект история искусства история цивилизаций исчезающие языки квантовая физика квантовые технологии компьютерная безопасность компьютерные технологии космический мусор криминалистика культурная антропология междисциплинарные исследования местное самоуправление мобильные приложения научный юмор облачные технологии обучение одаренные дети педагогика персональные данные подготовка космонавтов преподавание истории продолжительность жизни происхождение человека русский язык сланцевая революция финансовый рынок черные дыры эволюция эмбриональное развитие этнические конфликты ядерная физика Вольное историческое общество жизнь вне Земли естественные и точные науки НПО им.Лавочкина Центр им.Хруничева История человека. История институтов Протон-М 3D Apple Big data Dragon Facebook Google GPS IBM MERS PRO SCIENCE видео ProScience Театр SpaceX Tesla Motors Wi-Fi

Редакция

Электронная почта: [email protected]
Адрес: 129090, г. Москва, Проспект Мира, дом 19, стр.1, пом.1, ком.5
Телефон: +7 929 588 33 89
Яндекс.Метрика
Свидетельство о регистрации средства массовой информации
Эл. № 77-8425 от 1 декабря 2003 года. Выдано министерством
Российской Федерации по делам печати, телерадиовещания и
средств массовой информации. Выходит с 21 февраля 1998 года.
При любом использовании материалов веб-сайта ссылка на Полит.ру обязательна.
При перепечатке в Интернете обязательна гиперссылка polit.ru.
Все права защищены и охраняются законом.
© Полит.ру, 1998–2019.