На ежегодной конференции Американского химического общества прозвучал доклад о готовящемся испытании нового метода лечения псориаза при помощи специально созданных молекул РНК.
Информация о синтезе необходимых белков записана в клетках человека при помощи ДНК. Она считывается с соответствующего гена, когда синтезируется одноцепочечная молекула информационной РНК. Эта молекула направляется из клеточного ядра в рибосому, где генетический код преобразуется в аминокислоты – строительный материал для белков. При некоторых болезнях какого-либо нужного белка производится слишком много, например, при перепроизводстве белка под названием фактор некроза опухоли – альфа (TNF-alpha) иммунная система чрезмерно стимулируется и ее активность приводит к проявлениям псориаза: покраснению и чешуйчатости кожи. Чтобы прервать этот процесс, можно применить так называемые «антисмысловые РНК». Эти молекулы связываются по принципу комплиментарности с информационными РНК и предотвращают их считывание в рибосомах. Значит и синтез соответствующего белка снижается.
Но заставить РНК работать в лечебных целях трудно. Чаще всего антисмысловые РНК быстро оказываются уничтожены специальными ферментами, охраняющими клетку от проникновения чуждого генетического материала. Поэтому на сегодняшний день, не смотря на десятилетия усилий и десятки клинических испытаний, только два метода РНК-терапии одобрены для применения в США.
В новом методе трудность пытаются обойти, применяя не линейные молекулы, а так называемые сферические нуклеиновые кислоты (СНК). Их молекула представляет собой плотно упакованные идентичные фрагменты нуклеиновых кислот на сферической поверхности центрального объекта: наночастицы металла или, как в нынешнем случае, липида. Такие молекулы легче проникают в клетки через мембрану и менее подвержены «преследованиям» со стороны клеточных ферментов.
Клиническое испытание РНК-терапии псориаза проводит компания Exicure, основатель которой Чад Миркин (Chad Mirkin) в 1996 году разработал первые молекулы СНК. Первая фаза испытания смогла подтвердить безопасность используемых молекул для людей. Теперь предстоит проверить эффективность данного метода и подобрать необходимую дозу препарата. Роберт Лангер, специалист по разработке лекарственных средств из Массачусетского технологического института, считает, что в случае успеха нынешнего испытания не только Exicure, но и другие производители станут разрабатывать методы РНК-терапии для многих болезней.
