Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) разрешило применение на территории страны еще одного вида генной терапии. Это второй случай после того, как в начале сентября одобрение получил терапевтический метод Kymriah, предназначенный для лечения острого лимфобластного лейкоза (подробнее об этом можно прочитать в отдельном очерке).
Нынешний метод генной терапии предназначен для борьбы с B-клеточной лимфомой. Он получил коммерческое название Yescarta (ранее известен как аксикабтаген цилолейкел, axicabtagene ciloleucel). Разработан метод компанией Kite Pharma, которую в августе этого года приобрела более крупная биофармацевтическая корпорация Gilead Sciences. Применяться Yescarta будет при лечении больных, для которых оказались неэффективными по крайней мере два других метода терапии, например, химический препарат и облучение.
Новый метод будет применяться в случаях диффузной B-крупноклеточной лимфомы (diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL). Это самый распространенный тип неходжкинской лимфомы у взрослых пациентов, в США и Великобритании в год на 100 тысяч человек насчитывается 7 – 8 случаев этой болезни. DLBCL – это агрессивная опухоль, которая может возникать практически в любой части тела и отличается быстрым ростом.
Как и Kymriah, метод Yescarta основан на использовании химерных антигенных рецепторов (chimaeric antigen receptor, CAR). Для каждого пациента препарат нужно готовить индивидуально. У больных забирают их собственные лимфоциты и в лаборатории при помощи специально сконструированного вируса наделяют их геномом белка – поверхностного рецептора клетки, который способен избирательно связываться с белками опухолевых клеток. В данном случае мишень служит белок CD19 на поверхности B-лимфоцитов. Затем эти клетки возвращают в организм пациента, где они начинают сами бороться с лимфомой. В клинических испытания у 72 % пациентов после применения Yescarta количество опухолевых клеток снизилось, а у 51 % дело дошло до полной ремиссии.
«Сегодняшний день знаменует собой еще одну веху в развитии совершенно новой научной парадигмы в лечении серьезных заболеваний. Всего за несколько десятилетий генная терапия превратилась из многообещающей концепции в практическое решение смертельных и в значительной степени неизлечимых форм рака», – говорит комиссар FDA Скотт Готлиб (Scott Gottlieb). Он обещает, что в скором времени управление опубликует программный документ об отношении к новым методам терапии. В частности будет введена ускоренная процедура рассмотрения методов лечения, использующих химерные антигенные рецепторы и другие разновидности генной терапии.
Сейчас на стадии клинических испытаний находится еще ряд методов генной терапии рака, основанных на использовании химерных антигенных рецепторов. Они направлены как против различных видов рака крови, так и против плотных опухолей.
