8 июля 2020, среда, 07:31
VK.comFacebookTwitterTelegramInstagramYouTubeЯндекс.ДзенОдноклассники

НОВОСТИ

СТАТЬИ

PRO SCIENCE

МЕДЛЕННОЕ ЧТЕНИЕ

ЛЕКЦИИ

АВТОРЫ

Разрушающее печень вещество применят в генной терапии

Модель вируса AAV
Модель вируса AAV
Wikimedia Commons

Группа ученых предложила новый метод решения одной из проблем генной терапии – как добиться, чтобы основную часть работы органа выполняли именно генномодифицированные клетки. Чтобы осуществить такое с клетками печени, они просто предложили уничтожать клетки, не подвергавшиеся модификации. Осуществить столь смелую идею помогли исключительные регенеративные свойства печени. Эксперимент был проведен на лабораторных мышах.

Генная терапия предназначается в первую очередь для лечения заболеваний, связанных с мутациями, которые препятствуют выработке необходимых для организма веществ. Так, один из видов гемофилии возникает из-за мутации в гене, ответственном за производство белка, который называется фактор свертывания крови IX, или фактор Кристмаса. Данный белок вырабатывается клетками печени. Если соответствующий ген в этих клетках не работает, свертываемость крови нарушается. Именно с недостаточной выработкой фактора IX была связана гемофилия у царевича Алексея Романова.

Сейчас ученые используют модифицированный аденоассоциированный вирус (AAV), чтобы доставить в клетки печени цепочку ДНК с работающим вариантом данного гена. Однако до сих пор не удалось сделать так, чтобы пациенты получили достаточное количество фактора IX. Чтобы устранить проявления гемофилии, необходимо поднять содержание этого белка как минимум до 12 % от нормального уровня. Но генная терапия с использованием AAV может обеспечить лишь 6 % или менее. При этом при высоких дозах вируса необходимо применять стероидные препараты для борьбы с иммунным ответом. В итоге в большинстве случаев не удается модифицировать достаточное число клеток печени или поддержать высокую активность новых генов, чтобы дать нужное количество фактора IX.

Выход из положения подсказала способность печени самовосстанавливаться, даже после потери трех четвертей своих клеток. Шон Нюгорд (Sean Nygaard) и его коллеги из лаборатории генной терапии в Oregon Health & Science University создали версию вируса AAV, которая не только несла копию гена фактора IX, а также гена, управляющего его экспрессией, но и фрагмент ДНК, кодирующий короткую цепочку РНК, которая блокирует фермент, вызывающий повреждение ДНК клеток печени и остановку деления при применения препарата CEHPOBA. Таким образом, модифицированные клетки оставались устойчивыми к CEHPOBA, а обычные клетки печени при его введении в организм погибали.

В эксперименте здоровым новорожденным мышатам делали инъекцию соответствующим образом подготовленного вируса, а затем в течение месяца ежедневно вводили препарат CEHPOBA. Другие мыши также получили вирус с геном фактора IX, но препарата CEHPOBA не получали. В конце эксперимента в организме мышей, которым вводился разрушающий печень препарат, уровень фактора IX был в 10 – 30 раз выше.

Об итога эксперимента сообщается в статье, опубликованной журналом Science Translational Medicine.

Обсудите в соцсетях

«Ангара» Африка Византия Вселенная Гренландия ДНК Иерусалим КГИ Луна МГУ Марс Монголия НАСА РБК РВК РГГУ РадиоАстрон Роскосмос Роспатент Росприроднадзор Русал СМИ Сингапур Солнце Титан Юпитер акустика антибиотики античность антропогенез археология архитектура астероиды астрофизика бактерии бедность библиотеки биоинформатика биомедицина биомеханика бионика биоразнообразие биотехнологии блогосфера вакцинация викинги вирусы воспитание вулканология гаджеты генетика география геология геофизика геохимия гравитация грибы дельфины демография демократия дети динозавры животные здоровье землетрясение змеи зоопарк зрение изобретения иммунология импорт инновации интернет инфекции ислам исламизм исследования история карикатура картография католицизм кельты кибернетика киты климатология клонирование комары комета кометы компаративистика космос культура культурология лазер лексика лженаука лингвистика льготы мамонты математика материаловедение медицина металлургия метеориты микробиология микроорганизмы мифология млекопитающие мозг моллюски музеи насекомые наука нацпроекты неандертальцы нейробиология неолит обезьяны общество онкология открытия палеолит палеонтология память папирусы паразиты перевод питание планетология погода политика право приматы природа психиатрия психоанализ психология психофизиология птицы путешествие пчелы ракета растения религиоведение рептилии робототехника рыбы сердце смертность собаки сон социология спутники старение старообрядцы стартапы статистика такси технологии тигры топливо торнадо транспорт ураган урбанистика фармакология физика физиология фольклор химия христианство цифровизация школа экзопланеты экология электрохимия эпидемии эпидемиология этология язык Александр Беглов Алексей Ананьев Дмитрий Козак Древний Египет Западная Африка Латинская Америка НПО «Энергомаш» Нобелевская премия РКК «Энергия» Российская империя Сергиев Посад альтернативная энергетика аутизм биология бозон Хиггса вымирающие виды глобальное потепление грипп защита растений инвазивные виды информационные технологии искусственный интеллект история искусства история цивилизаций исчезающие языки квантовая физика квантовые технологии климатические изменения компьютерная безопасность компьютерные технологии космический мусор криминалистика культурная антропология междисциплинарные исследования местное самоуправление мобильные приложения научный юмор облачные технологии обучение одаренные дети педагогика персональные данные подготовка космонавтов преподавание истории продолжительность жизни происхождение человека русский язык сланцевая революция физическая антропология финансовый рынок черные дыры эволюция эволюция звезд эмбриональное развитие этнические конфликты ядерная физика Вольное историческое общество жизнь вне Земли естественные и точные науки НПО им.Лавочкина Центр им.Хруничева История человека. История институтов дело Baring Vostok Протон-М 3D Apple Big data Dragon Facebook Google GPS IBM MERS PayPal PRO SCIENCE видео ProScience Театр SpaceX Tesla Motors Wi-Fi

Редакция

Электронная почта: polit@polit.ru
Телефон: +7 929 588 33 89
Яндекс.Метрика Top.Mail.Ru
Свидетельство о регистрации средства массовой информации
Эл. № 77-8425 от 1 декабря 2003 года. Выдано министерством
Российской Федерации по делам печати, телерадиовещания и
средств массовой информации. Выходит с 21 февраля 1998 года.
При любом использовании материалов веб-сайта ссылка на Полит.ру обязательна.
При перепечатке в Интернете обязательна гиперссылка polit.ru.
Все права защищены и охраняются законом.
© Полит.ру, 1998–2020.