18 сентября 2019, среда, 08:53
VK.comFacebookTwitterTelegramInstagramYouTubeЯндекс.Дзен

НОВОСТИ

СТАТЬИ

PRO SCIENCE

МЕДЛЕННОЕ ЧТЕНИЕ

ЛЕКЦИИ

АВТОРЫ

Успешно прошли клинические испытания еще одного метода генной терапии

Pixabay

Ученые сообщают об успешном проведении очередного этапа клинических испытания метода лечения бета-талассемии, основанного на редактировании генома клеток. Если раньше таким способом был вылечен один пациент, в нынешнем этапе испытания участвовало 22 человек. Пятнадцать из них в результате смогли полностью избавиться от проявлений болезни, состояние остальных улучшилось. Исследователи будут следить за состоянием участников эксперимента, чтобы проверить, нет ли у него пока неизвестных долгосрочных последствий.

Бета-талассемия – генетическое заболевание крови, вызываемое мутацией в гене, кодирующем одну из частей гемоглобина. В результате у человека формируется не обычный вариант молекулы гемоглобина (гемоглобин A), а гемоглобин F, который в норме вырабатывается лишь до рождения и должен смениться на гемоглобин A после родов. Когда мутации оказываются в обеих копиях гена, болезнь может протекать очень тяжело. Лечения как такового не существует, только регулярные переливания крови и пересадка костного мозга, если удастся найти донора.

Для генной терапии бета-талассемии у пациентов выделяют стволовые клетки крови, редактируют их геном, исправляя дефектный ген, и запускают обратно в организм, где эти клетки начинают производить эритроциты с правильным гемоглобином A. Подробнее о генной терапии бета-талассемии можно прочитать в особом очерке.

Хотя метод показался себя эффективным и безопасным, у него есть и проблемная сторона. Подобно другим видам терапии, связанным с редактированием генома, он очень дорог, и непонятно, насколько доступен он окажется для 300 тысяч человек в мире, страдающих от этой болезни, большинство из которых живет в развивающихся странах.

Результаты исследования опубликовал New England Journal of Medicine.

Обсудите в соцсетях

Система Orphus
«Ангара» Африка Византия Вселенная Гренландия ДНК Иерусалим КГИ Луна МГУ Марс Монголия НАСА РБК РВК РГГУ РадиоАстрон Роскосмос Роспатент Росприроднадзор Русал СМИ Сингапур Солнце Титан Юпитер акустика антибиотики античность археология архитектура астероиды астрофизика бактерии бедность библиотеки биомедицина биомеханика бионика биоразнообразие биотехнологии блогосфера викинги вирусы воспитание вулканология гаджеты генетика география геология геофизика геохимия гравитация грибы дельфины демография демократия дети динозавры животные здоровье землетрясение змеи зоопарк зрение изобретения иммунология импорт инновации интернет инфекции ислам исламизм исследования история карикатура картография католицизм кельты кибернетика киты климатология клонирование комета кометы компаративистика космос культура лазер лексика лженаука лингвистика льготы мамонты математика материаловедение медицина металлургия метеориты микробиология микроорганизмы мифология млекопитающие мозг моллюски музеи насекомые наука нацпроекты неандертальцы нейробиология неолит обезьяны общество онкология открытия палеолит палеонтология память папирусы паразиты перевод питание планетология погода политика право приматы психиатрия психоанализ психология психофизиология птицы ракета растения религиоведение рептилии робототехника рыбы сердце смертность собаки сон социология спутники старение старообрядцы стартапы статистика такси технологии тигры топливо торнадо транспорт ураган урбанистика фармакология физика физиология фольклор химия христианство школа экология эпидемии эпидемиология этология язык Александр Беглов Древний Египет Западная Африка Латинская Америка НПО «Энергомаш» Нобелевская премия РКК «Энергия» Российская империя Сергиев Посад альтернативная энергетика аутизм биология бозон Хиггса глобальное потепление грипп информационные технологии искусственный интеллект история искусства история цивилизаций исчезающие языки квантовая физика квантовые технологии климатические изменения компьютерная безопасность компьютерные технологии космический мусор криминалистика культурная антропология междисциплинарные исследования местное самоуправление мобильные приложения научный юмор облачные технологии обучение одаренные дети педагогика персональные данные подготовка космонавтов преподавание истории продолжительность жизни происхождение человека русский язык сланцевая революция физическая антропология финансовый рынок черные дыры эволюция эмбриональное развитие этнические конфликты ядерная физика Вольное историческое общество жизнь вне Земли естественные и точные науки НПО им.Лавочкина Центр им.Хруничева История человека. История институтов дело Baring Vostok Протон-М 3D Apple Big data Dragon Facebook Google GPS IBM MERS PRO SCIENCE видео ProScience Театр SpaceX Tesla Motors Wi-Fi

Редакция

Электронная почта: [email protected]
Телефон: +7 929 588 33 89
Яндекс.Метрика
Свидетельство о регистрации средства массовой информации
Эл. № 77-8425 от 1 декабря 2003 года. Выдано министерством
Российской Федерации по делам печати, телерадиовещания и
средств массовой информации. Выходит с 21 февраля 1998 года.
При любом использовании материалов веб-сайта ссылка на Полит.ру обязательна.
При перепечатке в Интернете обязательна гиперссылка polit.ru.
Все права защищены и охраняются законом.
© Полит.ру, 1998–2019.