19 сентября 2019, четверг, 03:17
VK.comFacebookTwitterTelegramInstagramYouTubeЯндекс.Дзен

НОВОСТИ

СТАТЬИ

PRO SCIENCE

МЕДЛЕННОЕ ЧТЕНИЕ

ЛЕКЦИИ

АВТОРЫ

31 августа 2018, 11:42

Миодистрофию Дюшенна успешно вылечили у собак

Pexels

Сообщение медиков из США вселяет надежду на то, что будет найден способ лечения генетического заболевания, считающегося пока неизлечимым – миодистрофии Дюшенна. В эксперименте при помощи одного из методов редактирования генома ученые устранили симптомы болезни у четырех собак, в генах которых содержалась вызывающая миодистрофию мутация.

Миодистрофия Дюшенна связана с мутацией в X-хромосоме. Поэтому обычно ее страдают мальчики (1 из 3500), у которых X-хромосома всего одна. В геноме девочек две X-хромосомы, и если одна из них содержит дефект, то нормальной второй хромосомы оказывается достаточно для нормального функционирования организма. Лишь в редких случаях, когда мутация есть на обеих X-хромосомах, болезнь проявится и у девочки. Зато девочки могут передавать дефектную хромосому своим потомкам. Мутация нарушает синтез белка дистрофина, который важен для образования мышечных волокон. При дефектном гене мышцы всего тела постепенно ослабевают и атрофируются. Больные обычно умирают до 30 лет от дыхательной или сердечной недостаточности.

Исследователи во главе с Эриком Олсоном (Eric Olson) из Юго-западного медицинского центре Университета Техаса использовали метод редактирования генов, известный как CRISPR-Cas9, для коррекции мутаций в гене дистрофина у четырех щенков породы бигль в возрасте одного месяца. Спустя шесть недель после введения нужной генетической конструкции в мышцы задних ног или в кровь, уровень дистрофина поднялся до 60 % от нормы. Согласно предыдущим исследованиям, для нормализации состоянии пациентов достаточно повышения уровня дистрофина до 15 %. При этом в разных мышцах повышение дистрофина после генной терапии проявлялось в разной мере. В скелетных мышцах оно могло составлять от 3 % до 90 %, а в ключевых для выживания – диафрагме и сердечной мышце – от 58 % до 92 % от нормального уровня.

Сейчас ученые планируют обширные исследования для оценки воздействия такого лечения на собак. Необходимо выяснить, каков его эффект в длительной перспективе. Поскольку первое исследование было небольшим и проводилось в течение короткого времени, пока невозможно установить, насколько действенным может быть этот подход к терапии миодистрофии Дюшенна у людей. Если дальнейшие эксперименты с собаками будут успешны, через несколько лет возможны клинические испытания такого средства на людях.

Исследование опубликовано в журнале Science.

Обсудите в соцсетях

Система Orphus
«Ангара» Африка Византия Вселенная Гренландия ДНК Иерусалим КГИ Луна МГУ Марс Монголия НАСА РБК РВК РГГУ РадиоАстрон Роскосмос Роспатент Росприроднадзор Русал СМИ Сингапур Солнце Титан Юпитер акустика антибиотики античность археология архитектура астероиды астрофизика бактерии бедность библиотеки биомедицина биомеханика бионика биоразнообразие биотехнологии блогосфера викинги вирусы воспитание вулканология гаджеты генетика география геология геофизика геохимия гравитация грибы дельфины демография демократия дети динозавры животные здоровье землетрясение змеи зоопарк зрение изобретения иммунология импорт инновации интернет инфекции ислам исламизм исследования история карикатура картография католицизм кельты кибернетика киты климатология клонирование комета кометы компаративистика космос культура лазер лексика лженаука лингвистика льготы мамонты математика материаловедение медицина металлургия метеориты микробиология микроорганизмы мифология млекопитающие мозг моллюски музеи насекомые наука нацпроекты неандертальцы нейробиология неолит обезьяны общество онкология открытия палеолит палеонтология память папирусы паразиты перевод питание планетология погода политика право приматы психиатрия психоанализ психология психофизиология птицы ракета растения религиоведение рептилии робототехника рыбы сердце смертность собаки сон социология спутники старение старообрядцы стартапы статистика такси технологии тигры топливо торнадо транспорт ураган урбанистика фармакология физика физиология фольклор химия христианство школа экология эпидемии эпидемиология этология язык Александр Беглов Древний Египет Западная Африка Латинская Америка НПО «Энергомаш» Нобелевская премия РКК «Энергия» Российская империя Сергиев Посад альтернативная энергетика аутизм биология бозон Хиггса глобальное потепление грипп информационные технологии искусственный интеллект история искусства история цивилизаций исчезающие языки квантовая физика квантовые технологии климатические изменения компьютерная безопасность компьютерные технологии космический мусор криминалистика культурная антропология междисциплинарные исследования местное самоуправление мобильные приложения научный юмор облачные технологии обучение одаренные дети педагогика персональные данные подготовка космонавтов преподавание истории продолжительность жизни происхождение человека русский язык сланцевая революция физическая антропология финансовый рынок черные дыры эволюция эмбриональное развитие этнические конфликты ядерная физика Вольное историческое общество жизнь вне Земли естественные и точные науки НПО им.Лавочкина Центр им.Хруничева История человека. История институтов дело Baring Vostok Протон-М 3D Apple Big data Dragon Facebook Google GPS IBM MERS PRO SCIENCE видео ProScience Театр SpaceX Tesla Motors Wi-Fi

Редакция

Электронная почта: [email protected]
Телефон: +7 929 588 33 89
Яндекс.Метрика
Свидетельство о регистрации средства массовой информации
Эл. № 77-8425 от 1 декабря 2003 года. Выдано министерством
Российской Федерации по делам печати, телерадиовещания и
средств массовой информации. Выходит с 21 февраля 1998 года.
При любом использовании материалов веб-сайта ссылка на Полит.ру обязательна.
При перепечатке в Интернете обязательна гиперссылка polit.ru.
Все права защищены и охраняются законом.
© Полит.ру, 1998–2019.