22 мая 2019, среда, 02:36
VK.comFacebookTwitterTelegramInstagramYouTubeЯндекс.Дзен

НОВОСТИ

СТАТЬИ

PRO SCIENCE

МЕДЛЕННОЕ ЧТЕНИЕ

ЛЕКЦИИ

АВТОРЫ

06 сентября 2018, 14:13

Новой целью генной терапии стала болезнь Хантера

Мозг человека с болезнью Хантера
Мозг человека с болезнью Хантера
Igor Nestrasil, M.D., Ph.D., Carole Nguyen, University of Minnesota

Проводятся клинические испытания генной терапии в борьбе с еще одним заболеванием – болезнью Хантера. Биотехнологическая компания Sangamo Therapeutics, базирующаяся в Ричмонде, Калифорния, сообщила, что у двоих пациентов, участвовавших в испытания, организм теперь способен вырабатывать необходимый фермент, правда, в небольших количествах.

Болезнь Хантера вызывается мутацией в X-хромосоме. В результате этой мутации у человека отсутствует фермент, расщепляющий гликозаминогликаны – один из типов сахаров. Эти вещества накапливаются в клетках, вызывая целый ряд негативных для здоровья последствий, от частых простудных заболеваний и задержки развития до повреждений сердца и головного мозга, приводящих к ранней смерти. Больные с тяжелой формой болезни Хантера обычно живут не больше двадцати лет. Лекарств, которые полностью избавляли бы от этой болезни, не существует, состояние больных улучшается, если они регулярно получают препарат – аналог недостающего в их организме фермента.

В нынешнем эксперименте был применены генноинженерные белки, известные как «нуклеазы цинковых пальцев» (по форме фрагменты этих молекул действительно похожи на пальцы). Они отвечают за регуляцию активности генов и взаимодействуют со строго определенными участками ДНК. Можно получить нуклеазы, которые находят нужный ген, затем разрезают в этом участке цепочку ДНК, вставляют исправленную копию гена и вновь ее соединяют. Таким образом дефектный ген редактируется в организме пациента.

Четверо пациентов с болезнью Хантера получили инъекции безвредного вируса, доставившего в их организм ДНК нуклеаз с полноценной версией нужного гена. В ноябре прошлого года первым опробовал такую терапию Брайан Мадо из Аризоны. Теперь исследователи рассказали о его состоянии и о еще троих пациентах, получивших аналогичное лечение. У двоих участников, получивших самые маленькие дозы нуклеаз, уровнь гликозаминогликанов в моче не изменился. Но у двух других, чья доза была больше, он значительно снизился: на 39% и 63% соответственно.

Это может быть признаком того, что их организм начал вырабатывать некоторое количество расщепляющего гликозамингликаны фермента. Хотя фермент не был выявлен при анализе крови пациентов, авторы исследования объясняют это тем, что содержание его слишком мало для существующей методики анализа. Они надеются, что их выводы подтвердятся вскоре, когда будут готовы результаты еще двоих участников, получивших самые высокие дозы нуклеаз.

Обсудите в соцсетях

Система Orphus
«Ангара» Африка Византия Вселенная Гренландия ДНК Иерусалим КГИ Луна МГУ Марс Металлургия Монголия НАСА РБК РВК РГГУ РадиоАстрон Роскосмос Роспатент Росприроднадзор Русал СМИ Сингапур Солнце Юпитер акустика антибиотики античность археология архитектура астероиды астрофизика бактерии бедность библиотеки биомедицина биомеханика бионика биоразнообразие биотехнологии блогосфера викинги вирусы воспитание вулканология гаджеты генетика география геология геофизика геохимия гравитация грибы дельфины демография демократия дети динозавры животные землетрясение змеи зоопарк зрение изобретения иммунология импорт инновации интернет инфекции ислам исламизм исследования история карикатура картография католицизм кельты киты климатология комета кометы компаративистика космос культура лазер лексика лженаука лингвистика льготы мамонты математика материаловедение медицина метеориты микробиология микроорганизмы мифология млекопитающие мозг моллюски музеи насекомые наука нацпроекты неандертальцы нейробиология неолит обезьяны общество онкология открытия палеолит палеонтология память папирусы паразиты перевод питание планетология погода политика право приматы психиатрия психоанализ психология психофизиология птицы ракета растения религиоведение рептилии робототехника рыбы сердце смертность сон социология спутники старение старообрядцы стартапы статистика такси технологии тигры топливо торнадо транспорт ураган урбанистика фармакология физика физиология фольклор химия христианство школа экология эпидемии эпидемиология этология язык Древний Египет Западная Африка Латинская Америка НПО «Энергомаш» Нобелевская премия РКК «Энергия» Российская империя Сергиев Посад альтернативная энергетика аутизм биология бозон Хиггса глобальное потепление грипп информационные технологии искусственный интеллект история искусства история цивилизаций исчезающие языки квантовая физика квантовые технологии компьютерная безопасность компьютерные технологии космический мусор криминалистика культурная антропология междисциплинарные исследования местное самоуправление мобильные приложения научный юмор облачные технологии обучение одаренные дети педагогика персональные данные подготовка космонавтов преподавание истории продолжительность жизни происхождение человека русский язык сланцевая революция финансовый рынок черные дыры эволюция эмбриональное развитие этнические конфликты ядерная физика Вольное историческое общество жизнь вне Земли естественные и точные науки НПО им.Лавочкина Центр им.Хруничева История человека. История институтов Протон-М 3D Apple Big data Dragon Facebook Google GPS IBM MERS PRO SCIENCE видео ProScience Театр SpaceX Tesla Motors Wi-Fi

Редакция

Электронная почта: [email protected]
Адрес: 129090, г. Москва, Проспект Мира, дом 19, стр.1, пом.1, ком.5
Телефон: +7 929 588 33 89
Яндекс.Метрика
Свидетельство о регистрации средства массовой информации
Эл. № 77-8425 от 1 декабря 2003 года. Выдано министерством
Российской Федерации по делам печати, телерадиовещания и
средств массовой информации. Выходит с 21 февраля 1998 года.
При любом использовании материалов веб-сайта ссылка на Полит.ру обязательна.
При перепечатке в Интернете обязательна гиперссылка polit.ru.
Все права защищены и охраняются законом.
© Полит.ру, 1998–2019.