31 января 2023, вторник, 03:17
VK.comTwitterTelegramYouTubeЯндекс.ДзенОдноклассники

НОВОСТИ

СТАТЬИ

PRO SCIENCE

МЕДЛЕННОЕ ЧТЕНИЕ

ЛЕКЦИИ

АВТОРЫ

Еще одна болезнь вылечена при помощи редактирования генома эмбрионов

Лабораторная мышь
Лабораторная мышь
Wikimedia Commons

Модифицированный метод редактирования генома CRISPR/Cas9 помог в эксперименте на мышах вылечить еще не рожденных детенышей от генетического заболевания, вызываемого точечной мутацией.

Совсем недавно при помощи редактирования генома ученые из США продемонстрировали возможность излечения в утробе матери бета-талассемии, теперь их коллеги исправили ДНК мышиных эмбрионов при другом наследственном заболевании – тирозинемии первого типа. Мутация в данном случае нарушает обмен аминокислоты тирозина в организме, что приводит к поражению печени и почек. Больные для предотвращения тяжелых последствий должны всю жизнь принимать препарат нитизинон и соблюдать диету. В тяжелых случаях им необходима пересадка печени.

Исследователи под руководством специалиста по детской и фетальной хирургии Уильяма Перанто (William Peranteau) из Детской больницы Филадельфии применили модифицированный способ редактирования генома, при котором во время внесения изменений разрезается только одна из двух цепочек спирали ДНК. Затем они использовали специально выведенных мышей, геном которых содержал мутацию, аналогичную той, что вызывает тирозинемию у людей. Как и людям, мышам для жизни был необходим нитизион. В ходе эксперимента 26 эмбрионов получили инъекцию вируса, который нес генетическую конструкцию, необходимую для исправления этой мутации. Родившимся мышатам не давали нитизион и следили за их развитием. У мышат из контрольной группы развилась тирозинемия и все они умерли на 21 день после рождения. Те же, чья ДНК подверглась изменению, благополучно дожили до конца эксперимента (три месяца).

Авторы работы признают, что от эксперимента на мышах до применения этого метода в лечении людей предстоит пройти еще долгий путь. В ближайшее время они намерены проверить свой метод в экспериментах с более крупными животными.

Редакция

Электронная почта: [email protected]
VK.com Twitter Telegram YouTube Яндекс.Дзен Одноклассники
Свидетельство о регистрации средства массовой информации
Эл. № 77-8425 от 1 декабря 2003 года. Выдано министерством
Российской Федерации по делам печати, телерадиовещания и
средств массовой информации. Выходит с 21 февраля 1998 года.
При любом использовании материалов веб-сайта ссылка на Полит.ру обязательна.
При перепечатке в Интернете обязательна гиперссылка polit.ru.
Все права защищены и охраняются законом.
© Полит.ру, 1998–2023.