В России ежегодно порядка 5000 человек заболевают разными формами острого лейкоза. Без своевременного лечения 90% заболевших вскоре умрут. Несмотря на прогресс в разработке методов лечения и возможность снизить количество смертей в зависимости от тяжести лейкоза до 10-50%, для некоторых форм заболевания существующая терапия неэффективна. Для таких форм острых лейкозов российской фармацевтической компанией «ОнкоТартис» разрабатывается принципиально новый препарат ОТ-82, в основе действия которого – принцип противотканевой терапии. О развитии проекта рассказывает генеральный директор компании Андрей Леонов.
Российская фармацевтическая компания «ОнкоТартис» создана в октябре 2010 г. Инвестором выступил венчурный фонд «Биопроцесс Кэпитал Венчурс», созданный с участием РВК и ВЭБ. Принцип противотканевой терапии (Tartis = Targeting tissue), положенный в основу проектов компании, позволяет уничтожать клетки первичных опухолей и клетки вторичных метастазов, что может решить проблему рецидивирующих и лекарственно-устойчивых видов рака.
«Все проекты в портфеле ООО «ОнкоТартис» основаны на уникальном технологическом подходе, разработанном профессором Андреем Гудковым в Roswell Park Cancer Institute – (RPCI, Буффало, США), позволяющем находить низкомолекулярные химические соединения, селективно и полностью уничтожающие все клетки определённой ткани, включая и нормальные и раковые. Возможность полного уничтожения выбранной ткани в организме человека (противотканевая терапия) может быть потенциально использована для лечения рака тех тканей, которые либо не являются необходимыми для выживания организма (меланома, рак предстательной железы, рак молочной железы и яичников), либо могут быть заменены путем трансплантации или фармакологической коррекции (все виды рака крови)», – поясняет принцип технологического подхода Андрей Леонов.
В 2011 г. «ОнкоТартис» становится резидентом «Сколково», начинается тесное сотрудничество с представителями Фонда. В период с начала 2012 г. по август 2014 г. компания получила грантовую поддержку «Сколково» в размере около 108 млн руб. Привлечение гранта позволило расширить программу исследований и включить в нее разработку препаратов для лечения рака яичников.
Метод «фармакологической хирургии» – уничтожение определенных тканей лекарственными препаратами, предложенный профессором Гудковым, был подтвержден в ходе развития проекта и позволил как создать молекулу ОТ-82, селективно убивающую гемопоэтические клетки, так и определить механизм ее действия. Результаты исследований ОT-82 показывают, что препарат обладает высокой активностью и селективностью и таким образом решает проблему недостаточной селективности существующих противоопухолевых препаратов.
«Препарат ОT-82 планируется применять в отношении следующих онкологических заболеваний: острого миелоидного лейкоза, острого лимфобластного лейкоза и Неходжкинских лимфом. Несмотря на существенный прогресс в лечении этих заболеваний, достигнутый в последние годы, на сегодняшний день по-прежнему существует потребность в разработке и выводе на рынок новых эффективных препаратов. Наш препарат потенциально позволит лечить устойчивые формы этих заболеваний, для которых неэффективна существующая терапия», – убежден генеральный директор «ОнкоТартис».
OT-82 представляет собой ингибитор никотинамид фофсорибозилтрансферазы (NAMPT). NAMPT – один из ключевых ферментов, участвующих в биосинтезе никотинамид адениндинуклеотида, внеклеточная форма которого активно влияет на созревание и дифференцировку иммунных клеток.
По словам Андрея Леонова, проведены GLP-исследования хронической токсичности ОТ-82 на мышах и обезьянах, разработана готовая лекарственная форма и наработаны ее опытные серии, а также подготовлен и согласован с ведущими онкогематологами США и России протокол клинического исследования. Уже на этой стадии разработка компании была отмечена на Startup Village 2017: «ОнкоТартис» заняла третье место в конкурсе компаний с ОТ-82. Приз в 2 млн. рублей пойдет на развитие проекта.
«В настоящий момент компания готовит регуляторное досье на ОТ-82, которое планирует в скором времени представить в FDA и Минздрав с целью получения разрешения на клинические исследования препарата», – рассказывает о ходе проекта Андрей Леонов. Он также отметил вклад «Сколково» в развитие компании: «Биомед кластер активно нас поддерживает, с его помощью мы представили проект нескольким компаниям Биг Фармы, получили ценные рекомендации по формату представления материалов инвесторам. А в этом году Фонд «Сколково» запустил программу получения микрогрантов на участие в крупных международных конференциях с целью налаживания контактов с внешним миром».
Вера Рыбко, проектный менеджер кластера биомедицинских технологий Фонда «Сколково», подчеркивает актуальность и перспективность деятельности компании: «Проекты компании «ОнкоТартис» – передовые разработки международного уровня. Лечение онкологических заболеваний за счет подавления определенных внутриклеточных процессов, так называемая таргетная терапия, – современный подход, позволяющий снижать токсичность противоопухолевых лекарственных средств. И именно такое целенаправленное подавление активности критичного для опухолевых клеток фермента NAMPT препаратом OT-82 может быть очень эффективным в борьбе с гемобластозами».
«ОнкоТартис» работает не только над препаратом для лечения острых лейкозов. В портфеле компании ряд перспективных противоопухолевых соединений, действующих по принципу противотканевой терапии. Так, вторым активно развиваемым направлением деятельности «ОнкоТартис» является разработка инновационного лекарственного препарата для лечения трудноизлечимого онкогематологического заболевания – лейкемии с транслокацией гена MLL. «По официальным данным ежегодно в мире только в Европе и США диагностируются около 6150 случаев детской лейкемии с транслокацией MLL-гена. Это орфанное заболевание развивается, в основном, у детей до 1 года», – описывает заболевание генеральный директор «ОнкоТартис».
В 2015 г. компания получила грант Фонда «Сколково» на разработку препарата для лечения такого вида лейкимии в объеме 30 млн. руб. Как рассказал Андрей Леонов, работы по проекту MLL находятся на стадии завершения оптимизации химической активности и фармакологических свойств доклинического кандидата. Поданы российская и международная патентные заявки для защиты разработанного класса соединений против лейкозов с транслокациями MLL-гена и других онкологических заболеваний.
«Команда «ОнкоТартис» состоит из высококлассных профессионалов, которые, как мы считаем, смогут успешно реализовать разработку OT-82 и других препаратов компании, – говорит о перспективах разработок Вера Рыбко. – С нетерпением ждем завершения клинических исследований, по результатам которых пациенты должны получить еще одну возможность терапии и излечения от тяжелых форм лейкозов и лимфом».
В рамках бизнес-миссии Фонда «Сколково» компания «ОнкоТартис» представила свои разработки на Bio International Convention 2017 – самой крупной в мире конференции в области медицины и фармацевтики. Андрей Леонов поделился результатами: «Мы успешно съездили на BIO International Convention 2017, провели 18 деловых встреч с инвесторами и потенциальными партнерами, многие интересуются лицензированием нашей разработки. Надеюсь, по результатам поездки в скором времени мы сможем объявить о подписании интересных сделок».
